1. 연구자(PI) 및 연구실 개요
■ 기관명 / 소속 부서:
맥린병원 메일맨 연구센터 / 하버드 의과대학 정신과
■ 연구실 이름:
분자신경생물학 연구실(김연구소)
■ 책임자(PI):
이름: Kwang-Soo Kim, Ph.D.
직책: Professor of Psychiatry, Harvard Medical School
McLean 병원 분자신경생물학 연구실 소장
소속 및 연계 기관: Harvard Medical School, McLean Hospital
공동연구 기관: Broad Institute, Massachusetts General Hospital, San Diego Biomedical Research Institute 외
주소: Mailman Research Center, Room 216, McLean Hospital, Belmont, MA 02478, USA
전화: +1-617-855-2099
2. 연구 주제 및 전문 분야
■ 핵심 키워드
- 파킨슨병 (Parkinson’s Disease)
- 도파민 신경세포 분화 및 유지 (Dopaminergic Neuron Biology)
- Nurr1 기반 전사 조절 및 치료제 개발
- 유도만능줄기세포 (iPSC) 기반 재생의학
- 신경염증 및 전사 억제 기전
■ 연구 목표 및 비전
- 중뇌 도파민 신경세포의 발생 및 퇴행성 변화를 조절하는 핵심 전사인자(특히 Nurr1)의 기능 규명
- Nurr1 작용제의 개발을 통한 파킨슨병 진행 억제 및 신경보호 기반 치료 전략 개발
- 비바이러스 단백질 기반 iPSC 유도법을 통해 임상적으로 안전한 자가줄기세포 확보
- iPSC 기반 도파민 신경전구세포를 활용한 세계 최초 자가세포 이식 임상 적용
- 대사 리프로그래밍을 통한 줄기세포 효율 향상 및 안전성 증대
- 염증 억제 기전 연구를 바탕으로 신경염증 관련 질환 (자폐증 등 포함) 치료 가능성 제시
3. 주요 연구 성과
■ 논문 활동 (대표 논문)
- Cell Stem Cell (2025): iPSC 기반 자가세포 치료제의 전임상 효능 및 안전성 입증
- Nature (2023): 자가조절 T세포와 도파민 전구세포의 병합 이식 치료
- Nature Communications (2023): 최적화된 Nurr1 작용제의 파킨슨병 모델 효과
■ 기술 및 성과 요약
- Nurr1의 내인성 작용제 및 합성 작용제 발굴 → 신약 개발 가능성 제시
- 세계 최초로 환자 자신의 iPSC를 이용한 임상 치료 적용 성공 (2017)
- 2023년 FDA IND 승인 확보 → MGH와 공동으로 1상 임상시험 준비 중
- 염증 조절 전사기전 연구를 통해 파킨슨병 외 다른 신경염증 질환으로 확장 가능성
4. 인프라 및 구성원
■ 다학제 협력 환경
McLean Hospital, MGH, Broad Institute, KAIST, Rutgers 등 국내외 기관과 활발한 협력
분자생물학, 줄기세포 공학, 전사체 분석, 동물모델 등 다양한 전문성 보유
■ 기술 역량
- 비바이러스 기반 iPSC 유도 시스템
- 도파민 신경세포의 in vitro 분화 및 이식
- Nurr1 중심 신약 스크리닝 플랫폼
- 신경염증 분석 및 전사체 기반 기전 규명
■ 연구 구성원
- 차영 박사 (연구위원)
- 장희진 박사 (연구원)
- 김우리 박사 (연구위원)
- 전제하 박사 (연구위원)
- Zenith Shrestha (Technical Assistant) 등
5. 파견 목적 및 기대 사항
■ 파견 기간
1년 ~ 2년 (협의 가능)
■ 연구자 지원 자격
신경생물학, 줄기세포, 분자생물학, 생물정보학, 면역학, 약학 등 생명과학 전반
■ 참여 형태
- 기존 파킨슨병 관련 줄기세포/신약 연구 참여
- Nurr1 기반 유전자 조절 연구 또는 신경염증 기전 공동 연구 제안 가능
- 한국 내 줄기세포 연구그룹과의 국제 공동연구 기반 마련 가능
■ 기대 효과
- 세계 최초 자가세포 기반 PD 치료 플랫폼 연구 경험
- FDA-IND 기반 translation 연구 환경에서 실질적 훈련
- 국제 공동연구 및 주요 저널 논문 기회 확보
- 신경퇴행 질환 관련 바이오의약품 개발 기반 역량 강화

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Safeguarding genomic integrity in pluripotent stem-cell therapies
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2026
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Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease
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A new era in regenerative medicine: Cell replacement therapy for Parkinson's disease is on the horizon
Cell stem cell,
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Co-transplantation of autologous T(reg) cells in a cell therapy for Parkinson's disease
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An optimized Nurr1 agonist provides disease-modifying effects in Parkinson's disease models
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Spotting-based differentiation of functional dopaminergic progenitors from human pluripotent stem cells
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SIRT2 regulates mitochondrial dynamics and reprogramming via MEK1-ERK-DRP1 and AKT1-DRP1 axes
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Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease
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PGE1 and PGA1 bind to Nurr1 and activate its transcriptional function
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Nurr1 (NR4A2) regulates Alzheimer's disease-related pathogenesis and cognitive function in the 5XFAD mouse model
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Pluripotent stem cell-based therapy for Parkinson's disease: Current status and future prospects
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Metabolic control of primed human pluripotent stem cell fate and function by the miR-200c-SIRT2 axis
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Nuclear receptor Nurr1 agonists enhance its dual functions and improve behavioral deficits in an animal model of Parkinson's disease
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ES cell-derived renewable and functional midbrain dopaminergic progenitors
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Generation of human induced pluripotent stem cells by direct delivery of reprogramming proteins
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Wnt1-lmx1a forms a novel autoregulatory loop and controls midbrain dopaminergic differentiation synergistically with the SHH-FoxA2 pathway
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